近期山争大叔的《我不是药神》上映,作为一名看着他影视作品长大的小粉丝怎能错过。
怀着一颗看人在囧途、心花路放的雀跃之心奔赴影院,最后是带着一颗五味杂陈、无比迷惘的心走出了影院,说好的喜剧了,为何眼泪还哗哗的流,止都止不住。
本着好奇宝宝的心理,对剧中出现的慢性粒细胞白血病和天价药「格列宁」(剧中为化名,实际叫伊马替尼)追根刨底了一番。越刨越不是滋味,疾病对生命、家庭的摧残是如此的不留余地;越刨也越看到希望,「格列宁」虽然昂贵,但对慢性粒细胞白血病是很具有杀伤力的武器,它是慢性粒细胞白血病人的曙光和未来。
话不多说,情不多抒。作为一个医疗行业的工作者(沾个边儿),就来科普一下什么是慢性粒细胞白血病?引起慢性粒细胞白血病的物理原因是什么?「格列宁」为什么那么贵,有道理吗?仿制药那么便宜,是不是假药?理清了这一系列问题,相信各位对这部电影会有一个不同角度的认知和思考。
慢性粒细胞白血病何许病也?
慢性粒细胞性白血病简称慢粒,是一种骨髓增殖性疾病。它的特点是产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓的正常造血;并且能够通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染、肝脾肿大及器官浸润等。
据临床医学研究,这种疾病与人体的费城染色体有关。出现慢性粒白血病的患者是体内费城染色体发生易位现象,九号染色体中长链的 ABL 基因,会与二十二号染色体上長链的 BCR 基因发生并列性易位,而产生一种新的融合基因(fusion gene)。就会导致人体骨髓中的主要粒细胞从此不受控制地增长,并在血液中不断地积累,无限增生
翻译成白话文就是:个别染色体不安分守己,喜欢到处流窜不说,还喜欢与另一个染色体玩并排平列,看谁最高、最帅、最牛气。总而言之,这俩染色体很不省心,挺能制造麻烦的。
当然,这两货制造的麻烦并不是一开始就直取人命。它会分为三步走:慢性期、加速器与急变期。
在慢性期阶段中,患者通常没有什么明显的病症,或是仅有一些乏力、出血、低烧、萎靡不振、晚间睡觉时大量出汗、左侧疼痛、关节疼痛或者腹胀的不适感。
只有在常规体检时发现白细胞数、血小板数增高或脾脏肿大而诊断。如果没有进行治疗的话,疾病就会进入加速期。
在加速期阶段,患者的症状与表现与急性骨髓性白血病患者很相似。此阶段已经暗示疾病在持续恶化,并将向急变期转化。
在加速期阶段中,药物治疗通常已经效果甚微了。从慢性期到加速期,一般患者可以渡过 3 到 5 年。
一旦病症进入急变期,患者的状况就会急转直下,很快就会死亡,虽然这种病症看起来挺恐怖的,但是也不用过分担心,目前已知的最大诱因,是电离辐射(高频短波长的高能电磁波)。
所以平常能避免或减少与有害物质如放射性物质、化学物质、化学药物的接触就避免吧。
人命面前,格列宁如此昂贵,有道理吗?
有。虽然看起来不可理喻,但也是情有可原。
「格列宁」是目前来说针对慢性粒白血病最轻松、方便、无剧烈疼痛的方式。在剧中,哪些买不起药的人,只能使用化疗干扰素、羟基尿及骨髓移植等等治疗手段。不论是身体还是精神,对人的摧残有着摧枯拉朽之势。
再则,「格列宁」的工作原理,可以被视为一种标靶向的治疗,针对一个靶子攻击而不误伤,结果就是只有癌细胞通过伊马替尼药物而死亡,不会损伤到正常细胞。
最后,我们需要知道是,一款新药的研发动辄就是以亿为单位,需要投入大量的科研人员,周期长,结果还很甚微。数十年的研究论证立项、上市前的各种临床试验、适应症上报审批等一系列挑战,不是所有的制药公司都能坚持走到最后。
由此可见,制药公司也不容易,风险大,很有可能是投入大量的金钱和人力,最后是竹篮打水一场空。贵,确实是因为制药公司投入了大量的金钱在做这件事情,再则制药厂的本质是商业,如果没有巨大的价值的驱动,没有暴利,这件事是否还会有人来做?也许会有,那就是时间的问题了。
便宜没好货,仿制药真的不是假药吗?
在讨论这个问题时,我们需要区分两个概念,专利药和仿制药。
专利药,是指申请专利的新化合物单体药,在专利期内,只有拥有该药品专利或者取得专利授权的公司,才能够生产。而仿制药,是指专利药品的化合物专利到期后,其他厂家所生产的和专利药化合物成分一模一样的药物(具体的生产工艺和配料比例可能会不同)。
诸多临床试验显示,真正合格并经过卫生部门检验和审批的仿制药不会存在质量问题。在多数国家,要成为仿制药上市,要达到的标准非常高。
美国FDA规定,仿制药必须它仿的专利药在「有效成分、剂量、安全性、效力、作用(包括副作用)以及针对的疾病」等方面都完全相同」。这在我国叫「一致性评价」。
据多家媒体报道,印度正规的仿制「格列宁」和瑞士诺华的品牌「格列宁」有效成分几乎完全一样,仿制药本身的效果也经过了无数慢性粒细胞白血病患者的测试,和原研药没有区别。
所以,单从药效上来说,它肯定不是假药,而是实实在在的真药和好药。但由于印度的仿制格列宁在中国并未登记或批准上市,属于黑市产品,这才被冠上了「假药」的头衔。
虽然「格列宁」还是有很多患者吃不起,但是相较以前的市场环境,已经进步不少,至少现在已经进入了医保。从出台的一条条政策中,可以看出我国在推动患者有药可用的行动上一直在继续,从未止步!